Mirum Pharma的Maralixibat获FDA优先审评认定 | 2021.3.26~4.1

FDA

Astellas Pharma的MYRBETRIQ®新适应症获FDA批准
近日，Astellas Pharma US, Inc.的Myrbetriq®（mirabegron缓释片）和Myrbetriq®颗粒（mirabegron口服缓释混悬液）新适应症获FDA批准，用于3岁及以上儿童患者（体重35公斤及以上）神经源性逼尿肌过度活动（NDO）的治疗。

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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-indication-drug-treat-neurogenic-detrusor-overactivity-pediatric-patients?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

Bristol Myers Squibb的ABECMA®获FDA批准
3月27日，Bristol Myers Squibb, Inc.的Abecma®（idecabtagene vicleucel）获FDA批准，用于治疗成人患者（对既往接受的至少四种不同类型的治疗均表明无效或治疗后复发）多发性骨髓瘤。Abecma®是首个获FDA批准用于多发性骨髓瘤的B细胞成熟抗原（BCMA）导向的CAR-T细胞疗法。该申请曾获得FDA孤儿药和突破性治疗认定。

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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-multiple-myeloma?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

Mirum Pharma的Maralixibat获FDA优先审评认定
3月29日，Mirum Pharmaceuticals, Inc.的Maralixibat获FDA优先审评认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。Maralixibat是一种口服的顶膜钠依赖性胆盐转运体抑制剂。

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https://ir.mirumpharma.com/news-releases/news-release-details/mirum-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-new-drug

Jazz Pharmaceuticals的VYXEOS®新适应症获FDA批准
3月30日，Jazz Pharmaceuticals, Inc.的Vyxeos® (daunorubicin and cytarabine)新适应症获FDA批准，用于治疗1岁及以上儿童患者新诊断的、与治疗相关的急性髓性白血病或伴随骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病。

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https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-fda-approval-additional

Sanofi-aventis的SARCLISA®新适应症获FDA批准
3月31日，Sanofi-aventis U.S. LLC.的Sarclisa® (isatuximab-irfc) 获FDA批准，联合卡非佐米和地塞米松用于治疗已接受过一至三种疗法的成人患者复发或难治性多发性骨髓瘤。Sarclisa该适应症曾获得FDA孤儿药认定。

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https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-isatuximab-irfc-multiple-myeloma?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

NMPA

CDE正式发布《药物免疫原性研究技术指导原则》
3月29日，CDE正式公告，为进一步规范和指导药物免疫原性研究，为工业界、研究者及监管机构提供技术参考，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心发布了《药物免疫原性研究技术指导原则》。

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http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=9ec25cc2cd1975e2

两款新药获NMPA批准上市
3月31日，NMPA信息公示，两款新药获批上市：
1．基石药业（苏州）有限公司的阿泊替尼片，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者；
2．再鼎医药（上海）有限公司的Ripretinib片，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的三种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

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https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20210331161934108.html