健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）于2026年5月28日宣布，其自主研发的1类创新药GA002注射液，正式获得临床试验默示许可。该产品拟用于治疗病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫[1]。
图片来源：国家药品监督管理局药品审评中心
祝贺健达九州取得这一重要里程碑！作为健达九州在本项目中的注册申报合作伙伴，奥来恩医药（苏州）有限公司（以下简称“奥来恩”）为GA002注射液提供了包括中国注册代理、项目管理、法规支持、临床试验申请前会议资料的审核与递交、临床资料审核、药政策略咨询及eCTD准备与递交在内的全方位服务，助力该项目顺利获得临床试验许可。
关于GA002注射液
GA002注射液是健达九州自主研发的、面向难治性癫痫的精准基因治疗新药。该药以rAAV为载体，将人工设计的抑制性G蛋白偶联受体递送至癫痫病灶区的目标神经元，并通过配套小分子配体实现对异常兴奋神经元活性的选择性抑制，从而降低癫痫样异常放电。前期的研究者发起的临床试验（IIT）数据初步显示，该疗法可以有效控制癫痫发作。与传统抗癫痫药物主要通过全身给药发挥作用不同，GA002注射液强调“病灶定位、细胞靶向、功能可控” 的治疗思路：一方面，通过rAAV载体实现对病灶区靶细胞的精准递送；另一方面，通过化学遗传学受体—配体系统对异常神经元活动进行可调控抑制。该技术有望在控制癫痫发作的同时，减少非靶组织影响，降低认知功能损伤等不良反应风险[1]。
关于奥来恩
奥来恩创立于2010年，是一家专注于全球新药开发战略规划、注册申报与临床开发的咨询公司。公司总部位于美国新泽西，并在中国苏州和欧洲设有团队。我们已支持全球100多家生物制药公司，项目经验深度覆盖FDA、NMPA和EMA等主要监管机构。
凭借跨区域、跨产品类别与跨治疗领域的丰富经验，奥来恩为生物制药企业提供从早期开发策略、IND/CTA申报、临床开发计划与方案设计、跨国数据桥接、注册路径战略规划到上市申请的一体化咨询服务，助力创新药项目高效推进全球开发进程。
奥来恩秉持“Dedicated for Approval®”的理念，致力于帮助在研创新药产品早日获得药监部门批准，加速创新药走向全球市场，造福患者。
参考来源
[1]. 全球首创！健达九州GA002注射液获CDE临床许可，引领神经基因治疗迈入精准时代. https://mp.weixin.qq.com/s/1mZYLgYeeemfA4UgUhhU_Q.
[2]. 国家药品监督管理局药品审评中心. https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
