奥来恩编者按
在2026年全球监管战略（Global Regulatory Strategy，GRS）大会上，美国FDA药品评估与研究中心（CDER）医学政策办公室（Office of Medical Policy）中负责真实世界证据（Real‑World Evidence，RWE）工作的高级顾问Marie Bradley指出，FDA在决定是否接受真实世界数据（Real‑World Data，RWD）和RWE用于监管申报时，会综合考量多个因素。
Bradley在会议发言中详述了FDA在评估RWD/RWE相关申报时的关注重点及未来监管方向。她指出，FDA评估的主要因素包括：数据是否适合其预期用途（Fit for Purpose）；生成RWE的研究或试验设计是否能够提供充分的科学证据来回答监管问题；以及该研究是否符合相关法规要求。
会议主持人Erin Grath表示：“随机临床试验（Randomized Clinical Trial）仍然是科学验证的基石，但真实世界数据的日益丰富，为补充传统循证医学方法、支持监管决策提供了强有力的机遇。”
Bradley介绍，FDA在RWD/RWE领域积极开展工作始于2016年12月《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）的通过，该法案要求FDA设立相关项目以评估RWD在监管决策中的应用。此后，FDA逐步完善相关政策与项目。最近一次举措是在2025年9月，FDA启动了“RWE加速计划（RWE Accelerate Program）”，旨在指导机构内各部门的RWE工作，并应对RWE生成过程中遇到的复杂问题。
- FDA推动RWE的应用
近年来，FDA已发布多份指导文件（包括草案与最终稿）以帮助申请人合规使用RWD/RWE。这些文件涉及电子健康记录（Electronic Health Records，EHRs）和索赔数据、登记数据、数据标准，以及使用非干预性研究（Non-Interventional Study，NIS）和RWD/RWE进行监管决策的考量要点。
截至2025年9月底，CDER已批准8项纳入RWE的新药上市申请（New Drug Application，NDA），并基于此类数据批准了26项与安全性相关的标签修订。同时，FDA生物制品评估与研究中心（CBER）已批准4项包含RWE的生物制品上市许可申请（Biologics License Application，BLA），并基于RWE批准了10项与安全性相关的标签修订。- RWD应用的挑战与建议
对此，她提出了提高RWD研究获批可能性的建议：首先，若考虑使用RWD作为支持证据，申请人应“尽早且频繁”与FDA沟通；其次，所有分析内容应在研究方案与统计分析计划（Statistical Analysis Plan，SAP）中预先设定，并在研究启动前提交FDA审阅；最后，申请人应确保患者水平数据（Patient‑level Data）可追溯至原始来源，以便FDA进行审评。
- CDER未来3-5年的RWE工作重点
申请人必须证明所使用的数据来源既相关（Relevant）又可靠（Reliable），数据质量将成为RWE纳入审评体系的首要考量标准。
FDA会继续推动RWE领域的相关研究。通过与学术机构及科技公司合作，FDA资助了大量示范性研究项目，共同探索RWE方法学。
CDER将推动RWE/RWD领域的数据标准化建设。2025年4月，FDA已在《联邦公报》上发布公告，公开征求关于采用健康水平7（Health Level Seven）快速医疗互操作性资源（Fast Healthcare Interoperability Resources）标准来构建监管申报中RWD的意见，该举措旨在实现RWD收集和提交方式的现代化。
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