第106期 / 本文由奥来恩团队原创
2026年1月23日，FDA药物评价与研究中心（CDER）发布了2025年新药批准年度总结报告。2025年共有46种新药批准上市，与2024年的50种新药相比降低了8%，略低于近10年（2016年-2025年）的新药获批平均数47种（见图1）。
图1. 2016-2025年FDA CDER新药批准概况
CDER批准的46种新药中，包括34种新分子实体（New Molecular Entities，NMEs）和12种新治疗用生物制品（New Therapeutic Biologics）。其中，20种新药（占比43%）为首创药物（First-in-Class）。此外，32种新药（占比70%）通过在美国获得FDA批准实现了全球首次上市。
在2025年获批上市的新药中，有23种获得FDA孤儿药认定（Orphan Drug Designation，ODD），占比为50%。这一数量较2024年的26种有所下降，且在获批上市的新药中的占比也略有下降（由52%降至50%）。
此外，在获批的46种新药中，共有33种新药借助一种或多种FDA创新药研发与审评的加快通道（Expedited Program）获得批准上市，其绝对数量相较于2024年（33种）并未变化，但占比由66%升至72%。具体的加快通道包括：快速通道认定（Fast Track Designation，FTD）、突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation，BTD）、优先审评（Priority Review，PR）以及加速批准（Accelerated Approval，AA）。
值得关注的是，2025年获批新药中共有11种（占比24%）新药获得了AA，较2024年增加了4种，占比上升了10%；除AA外获得其他三种加快通道的新药，绝对数量较2024年有所减少，且各自占比也略有下降，即获得FTD、BTD与PR的新药数量分别为18种（占比39%）、15种（占比33%）以及21种（占比46%），见图2。2024年CDER新药批准情况分析详见《奥来恩药政前沿》第79期。
图2. 2024年与2025年FDA CDER批准新药获得加快通道数量对比
2025年获批上市的46种新药中，从治疗领域来看，癌症依旧是新药开发的重点领域，共有16种（占比35%）新药获批，高于5年平均值29%；次活跃的领域是心脏病学，有5种（11%）新药获批；以及过敏和炎症疾病，有4种（9%）新药获批。
从药物类型来看，小分子药物仍是新药中最主要的类型，共有31种（67%）获得批准，这也是激酶抑制剂迄今为止表现最佳的一年，约占获批小分子新药的三分之一（10种），值得注意的是FDA罕见地批准了一个两种新分子实体药物联合的上市许可。其次为蛋白类生物制品共12种（26%），核酸类产品共3种（7%）。此外，2025年共批准了10个参考产品的18种生物类似药，其中包括针对3个新参考产品的4个生物类似药，进一步增加患者可及性。
另一个值得关注的是，2025年CDER批准的46种新药中，有39个（85%）是在“首轮（First Cycle）”审评中获得批准。这一高比例，在一定程度上反映出CDER人员向药品研发企业提供了清晰的指引，明确了药物申请中所需的研究设计要素及其他相关数据，为全面、详尽的药物审评提供保障。
总体来说，2025年FDA CDER新药获批数量较2024年有些许降低，但与过去5年的平均水平持平，且覆盖的疾病和适应症非常广泛，针对无治疗选择或治疗选择较少的罕见病，包括Barth综合征（一种线粒体疾病），肢端肥大症和全身重症肌无力等，这将有助于解决未满足的临床需求，延长患者的生存时间，提高患者的生活质量。让我们期待2026年有更多的创新药物获批上市！
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参考来源：
[1]. FDA Website. Novel Drug Approvals for 2025. January 23, 2026. https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025.
[2]. Nature. Nature Reviews Drug Discovery: 2025 FDA approvals. January 6, 2026. https://www.nature.com/articles/d41573-026-00001-z.
[3]. 《奥来恩药政前沿》第79期：FDA CDER 2024年新药批准重点解析. https://mp.weixin.qq.com/s/LDjqA2hl4XWQqIf-FXG3Cw.
