第80期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
由于男性与女性之间的生理差异可能导致疾病的临床表现、医疗产品在药代动力学（Pharmacokinetics，PK）、药效学（Pharmacodynamics，PD）、疗效和安全性方面存在差异，因此，要将性别影响作为重要内容纳入医疗产品开发中。然而，在一些治疗领域中，女性的代表性仍然不足，使得评估在这些治疗领域医药产品对女性的获益与风险具有挑战性。为应对这一问题，FDA于2025年1月6日发布了《医疗产品临床评估中的性别差异研究》指南草案。该指南就如何在临床试验中增加女性受试者的入组比例、分析并解释性别特异性数据、以及在医疗产品的监管申请资料中包括性别特异性信息等方面提供了指导建议。一旦该指南定稿，将取代1993年7月发布的《药物临床评估中的性别差异研究与评估》指南。
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对非针对妊娠和哺乳期特异性适应症的医疗产品，申请人应在产品研发的不同阶段考虑招募妊娠或哺乳期受试者的获益与风险； -
在有科学依据排除孕妇参与的试验中，应考虑包括PK采样，以指导在试验过程中怀孕并且可以安全继续参与试验的孕妇的药物剂量调整； -
对于在药物和生物制品临床试验期间怀孕且无法继续安全参与试验的受试者，即使在研医疗产品已经停止使用，收集相关PK数据仍具有参考价值。
对于新药临床试验申请（IND），申请人需向FDA提供药理学与毒理学数据来证明拟定的临床研究的合理性。FDA建议在药物非临床毒理学研究中，使用足够数量的雄性与雌性动物，以确定毒性或其他安全性评估的性别差异。
若申请人在临床开发过程中收集到足够的证据证明潜在的性别差异，应在临床试验中尽可能多地探索性别差异以支持药物上市申请。药物符合相关标准时，FDA可以要求进行上市后研究。当在临床试验中检测到药物在安全性与有效性方面存在显著的性别差异时，申请人应在上市申请中提出解决差异的方法。上市后的研究和监测工作应注意安全信号是否存在性别差异。
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