奥来恩药政前沿 | FDA CDER 2024年新药批准重点解析

发布时间：2025-01-24

第79期 / 本文由奥来恩团队原创

奥来恩编者按

2025年1月8日，FDA药物评价与研究中心（CDER）发布了2024年新药批准年度总结报告。2024年共有50种新药批准上市，与2023年的55种新药相比，降低了9.1%，但仍超过近10年（2015年-2024年）的新药获批平均数47种。

CDER批准的50种新药中，包括34种新分子实体（New Molecular Entities，NMEs）和16种新治疗用生物制品（New Therapeutic Biologics）。其中，24种新药（占比48%）为首创药物（First-in-Class）。

在2024年获批上市的新药中，有26种获得FDA孤儿药认定（Orphan Drug Designation，ODD），占比高达52%。虽然这一数量较2023年的28种有所下降，但在获批上市的新药中的占比却略有提高（由51%升至52%）。

此外，有33种（占比66%）新药借助一种或多种FDA创新药研发与审评的加快通道（Expedited Program）获得批准上市，与2023年（36种，占比65%）相比，总体数量与占比基本持平。具体的加快通道包括：快速通道认定（Fast Track Designation，FTD）、突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation，BTD）、优先审评（Priority Review，PR）以及加速批准（Accelerated Approval，AA）。

值得关注的是，2024年获批新药中共有18种（占比36%）新药获得了BTD，较2023年增加了9种，占比上升了20%；除BTD外获得其他三种加快通道的新药，绝对数量较2023年略微减少，但是各自占比基本持平或略有下降，即获得FTD、PR与AA的新药数量分别为22种（占比44%）、28种（占比56%）以及7种（占比14%）。2023年CDER新药批准情况分析详见《奥来恩药政前沿》第44期。

2024年获批上市的50种新药中，从治疗领域来看，癌症依旧是新药开发的重点领域，共有15种（占比30%）的新药获批，其中包括一些治疗罕见肿瘤，如HER2阳性（ICH3+）肿瘤和2级星形细胞瘤等；从药物类型来看，小分子药物仍是新药中最主要的类型，共有32种（64%）获得批准，与此类药物过去5年的平均值一致。其次为蛋白类生物制品共16种（32%），核酸类产品共2种（4%）。

另一个值得关注的是2024年CDER在生物类似药领域的成就，生物类似药途径作为简化的审批途径，适用于与FDA批准的生物制品（称为参考产品）在安全性、纯度和效力（安全性和有效性）方面高度相似且没有临床意义差异的生物制品，有助于提供更多治疗选择，增加患者可及性。2024年共批准了8个参考产品的18种生物类似药，数量超过以往任何一年，创历史新高。

总体来说，2024年FDA CDER新药获批数量较2023年有些许降低，但在历年数量中仍占据高位，且覆盖的疾病和适应症非常广泛，针对无治疗选择或治疗选择较少的罕见病，例如C型尼曼匹克氏症（Neimann-Pick Disease Type C）、WHIM综合征、杜氏肌营养不良症、原发性胆汁性胆管炎、家族性乳糜微粒血症综合征和经典的先天性肾上腺增生症等，填补罕见病患者需求，这将有助于解决未满足的临床医疗需求，延长患者生存时间，提高患者生活质量。让我们期待2025年有更多的创新药物获批上市！

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