第75期/本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
11月6日，ICH发布了新的《药品临床试验质量管理规范指南（E6（R3））》附录2草案，该草案扩展了ICH E6（R3）的部分原则，阐述了由于使用更广泛的试验设计元素与数据源而产生的药品临床试验质量管理规范（Good Clinical Practice，GCP）考量。
附录2增加了GCP考量因素，重点包含去中心化元素（Decentralised Elements）、实效元素（Pragmatic Elements）和/或真实世界数据（Real-World Data，RWD）的试验示例。
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临床试验中的去中心化元素是指在研究者（Investigator）所在地以外进行的与试验相关的活动（例如，在试验受试者的家中、当地医疗中心或移动医疗单位进行试验随访，或使用数字健康技术（DHT）远程采集数据）。
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临床试验中的实效元素是指将临床实践的各个方面融入试验设计与实施中（例如，通过精简数据收集流程简化方案）。
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数据可大致分为两类，临床试验可以同时采集这两种类型的数据：1）专门为试验生成的数据，即主要数据的收集；2）或从试验外部来源获取的用于其他目的生成的数据，即次要数据的使用。
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临床试验中纳入的RWD包括从临床试验以外的各种来源收集的与患者健康状况相关的数据（例如，电子病历、疾病登记资料、索赔数据）。这些RWD可以以多种方式使用，包括但不限于确定终点或结果或作为外部对照。
无论使用何种操作方法和数据源，临床试验都应如附录1所述，使用质量源于设计（Quality by Design，QbD）方法。所采用和实施的设计元素、DHT和数据源应与目的匹配，以确保生成或收集的信息质量与数量足以支持良好的决策。
指南建议研究者获取知情同意的过程应根据试验的设计元素（例如去中心化或实效元素）进行量身定制。
该指南还建议申请人应与患者和患者权益组织合作，以确保试验中使用的各种操作方法和数据源“成功整合”。例如，在试验设计早期让患者参与进来可能有助于确保在具有去中心化元素的试验中DHT（例如可穿戴设备）的适用性。
此外，由于受试者转入不同的医疗保健系统导致的数据缺失问题或在使用RWD时出现临床随访间隔期间治疗中断等事件，指南建议申请人参考ICH E9（R1）临床试验估计量和敏感性分析附录。
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