第74期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
罕见病创新中心（Rare Disease Innovation Hub，以下简称“中心”）是FDA的一项跨中心计划，未来将作为与外部各药品与生物制品开发团体的单一联系点与互动平台，以及生物制品评价与研究中心（CBER）和药品评价与研究中心（CDER）之间针对跨领域罕见病相关问题的合作论坛。通过该中心，FDA计划在其内部建立一个社区，进行公开对话与知识共享，以确认药物和生物制品开发的新方法，并克服阻碍罕见病治疗进展的传统障碍。11月1日，FDA分享了该计划自建立以来的最新进展。
中心建设的关键步骤之一包括设立一个新的高级领导职位—战略联盟主任，由Amy Comstock Rick博士担任。她将对两个中心主任负责，并代表中心在跨领域的罕见疾病相关问题上充当单一的外部联络点，还将推动中心全面战略议程的制定。
该中心由CBER和CDER主任共同领导，并将与涉及罕见病的FDA其他部门合作，包括器械与放射健康中心（CDRH）、肿瘤卓越中心（OCE）、孤儿产品开发办公室（OOPD）和组合产品办公室（OCP）。
该中心还建立了罕见病创新中心指导委员会（Rare Disease Innovation Hub Steering Committee），将上述机构部门整合在一起。同时，成立了新的CBER-CDER罕见病政策与组合委员会（CBER-CDER Rare Disease Policy and Portfolio Council），该委员会将召集各中心的专家，利用CDER的加速罕见病治愈（ARC）计划和CBER的罕见病计划（Rare Disease Program），共同探讨与罕见病产品开发相关的科学、监管科学与政策问题。
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作为与罕见病社区（包括患者与护理人员团体、贸易组织和科学/学术组织）的单一联系点和互动平台，处理CDER和CBER内罕见病开发的事务。
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加强FDA的内部合作，解决与罕见病产品开发相关的科学、临床和政策常见问题，包括与产品审评相关的跨学科方法，并促进各办公室和中心之间的一致性。
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通过专门的工作流程来推进监管科学发展，以考量新型终点、生物标志物的开发和检测、创新的试验设计、真实世界证据和统计方法。
该中心不会为单个申请提供建议。药物和生物制品的审批决定将由治疗相关办公室和部门的专家决定。该中心将提供一个论坛，供大家讨论跨领域的监管科学与政策问题，以帮助解决各类申请中常见的挑战。
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