第73期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
为了给申请人提供与欧盟监管网络（European Union Regulatory Network）早期、主动沟通的机会，欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）在2016年正式启动了优先药品（PRIority MEdicines，PRIME）计划。该计划旨在增加持续、有力的科学与监管支持，以确保申请人可以提供满足上市申请（Market Authorization Application，MAA）要求的全面数据资料，并加速针对未满足医疗需求且具有重大公共利益的新药的评估。
若要申请进入该计划，申请人必须提供充分的数据说明其产品具有带来重大公共利益的可能性。该计划遵循自愿原则，由申请人判断产品是否满足申请要求以及是否申请。一旦获得批准进入该项计划，EMA会在早期指派一位报告员（Early Appointment of a Rapporteur），从技术和科学的角度与申请人共同探讨MAA的准备。此外，EMA还会提供一次初始的启动会（Initial Kick-off Meeting）、专门的联络员（EMA Dedicated Contact Point）、对整体研发计划不断更新的科学建议（Iterative Scientific Advice）、更快的后续科学建议（Expedited Follow-up Scientific Advice）、递交准备会议（Submission Readiness Meeting）、上市申请时对加速评估可能性的确认以及支持高质量数据资料开发的专用工具箱（Toolbox）。
在近日EMA正式发布的PRIME指南中，针对目前申请人的常见问题做出了解答。以下选取了部分问题与大家分享。
任何处于探索性临床试验阶段的申请人均可提交PRIME计划的申请，需要提供初步临床证据来证明该药品具有良好的活性以及在很大程度上解决未满足医疗需求的潜力（概念验证）。
来自学术界和微型、小型和中型企业（Small-and Medium-sized-Enterprises，SME）的申请人可以在更早期的药物开发阶段提交申请，并获得PRIME计划的早期进入资格（Early Entry PRIME Designation），但后续需要递交更多数据以获得完整的PRIME资格（Full PRIME Designation）。
EMA可以为计划申请PRIME的申请人提供递交前支持（Pre-submission Support），包括举行虚拟的递交前会议讨论其开发是否符合PRIME要求。申请人需要递交关于符合PRIME资格说明的总结（最多3页）以申请递交前支持，该总结需包含产品信息、开发阶段、满足未满足医疗需求标准的理由概述、以及临床和非临床数据的高度总结内容。
EMA PRIME团队会联系申请人在其获得PRIME资格后的3-4个月组织一场启动会。申请人可以在启动会上与多学科评估团队的专家们和EMA讨论产品开发的考量要点，但是启动会不能代替科学建议，它仅是申请人呈现产品开发计划和药政策略的一个机会。
申请人组织启动会需要提供相关背景信息并准备详细的监管计划，包括即将进行的和计划中的监管递交活动或互动信息。
尽管很多新药相对于现有治疗产品具有替代潜力和优势，但它们不一定符合PRIME资格标准。例如，产品的开发计划已经提前启动或者关键试验已经开始，PRIME计划提供的支持无法带来任何增益。这类情况下，申请人不需要因为没有获得PRIME资格而对产品价值和开发计划产生负面观点，且产品获得加速评估的可能性也不会受到影响。
如果PRIME资格申请被拒绝，申请人可以在获得新的临床证据证明该产品具有提供重大公共卫生利益的潜力后提交新的请求。
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