第62期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
在《奥来恩药政前沿》第33期，我们介绍了FDA于2023年9月开始实施的罕见病试点计划—支持推进罕见病治疗的临床试验（Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics，START），该计划旨在促进罕见病治疗的新型药物与生物制剂的开发。
截至2024年6月27日，START试点项目有了新的进展。FDA经过评估参与申请项目的实力以及其目标治疗疾病所代表的未满足的医疗需求后，最终选中7家公司的项目参与START试点，具体如下：
1、CDER选定的参与项目
|
公司 |
产品 |
治疗疾病 |
|
Larimar Therapeutics |
Nomlabofusp |
弗里德赖希共济失调（Friedreich's ataxia） |
|
Calico Life Sciences |
ABBV-CLS-7262 |
白质消融性脑白质病（Vanishing White Matter） |
|
Denali Therapeutics |
DNL126 |
黏多糖贮积症IIIA型（Mucopolysaccharidosis Type IIIA） |
2、CBER选定的参与项目
|
公司 |
产品 |
治疗疾病 |
|
Grace Science, LLC |
GS-100 (AAV0-rhNGLY1) |
N-聚糖酶1（NGLY1） 缺乏症 |
|
Moderna TX |
mRNA-3705 |
甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia） |
|
Myrtelle, Inc. |
rAAV-Olig001-ASPA |
卡纳万病（Canavan Disease） |
|
Neurogene, Inc. |
NGN-401 |
瑞特综合征（Rett Syndrome） |
START试点计划的参与者会从CBER或CDER现有的多个项目与举措中获益，包括：
-
真实世界证据推进计划（Advancing Real-World Evidence（RWE）Program）：该计划旨在提高基于RWE的方法的质量与可接受性，以支持新的标签声明。
-
复杂创新试验设计（Complex Innovative Trial Design，CID）计划：CID计划的重点在于临床试验后期，旨在促进复杂适应性、贝叶斯和其他新颖临床试验设计的使用。
-
CDER的转化科学团队（Translational Science Team，TST）：TST是一个多学科团队，在精准医疗、生物标志物、建模、药理学与毒理学及罕见病方面拥有专业知识。
-
罕见病终点推进试点项目（Rare Disease Endpoint Advancement（RDEA）Pilot Program）（详见《奥来恩专家解读》第46期）：RDEA试点允许申请人在整个临床疗效终点的研发过程中与FDA合作，通过分享新的临床疗效终点研发的经验与教训来促进创新与科学发展。
奥来恩将会为您带来FDA及其他监管机构更多药政法规动态，欢迎大家订阅《奥来恩药政前沿》。大家对本期主题感兴趣可以在评论区提问并讨论，评论热度最高的送出精美礼品，并且抽1个转发送礼品，欢迎大家积极讨论与转发。若您有任何问题欢迎与奥来恩咨询与交流！（邮箱：bd@aleonpharma.com；手机：17761872613）。
