第57期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
2024年5月29日，FDA发布了《药物研发平台技术认定计划》指南草案，详细列举了FDA开展平台技术认定计划（Platform Technology Designation Program）的细节，包括获得认定的资格、获得认定的潜在好处、如何在里程碑会议中讨论认定的申请以及认定申请提交的时间等。该计划旨在提高药物研发、生产与申报审评流程的效率。
根据《FD&C法案》第506K（h）（1）条款，平台技术是一种易于理解且可重现的技术，可能包括核酸序列、分子结构、作用机制、递送方法、载体或此类技术的组合。申请人需证明该技术：
（1）被融入或用于药品或生物制品中，且对产品结构或者功能至关重要；
（2）可以适应、融入或用于具有共同结构特征的多种药品或生物制品；
（3）通过标准化的生产或者制造工艺，促进多个药品或者生物制品的研发或生产。
平台技术获得认定需具备以下条件：
（1）可融入或用于已获批的药物中；
（2）初步证据表明，该平台技术有可能融入或用于多种药品，且不会对质量、生产或安全产生不利影响；
（3）申请人提交的数据或信息表明，平台技术的融入或使用有合理的可能性，且能为药物研发、生产以及审评过程带来显著提高的效率。
FDA在指南中还举例详细介绍了资格认定，如：
- 用于mRNA疫苗或基因治疗产品的脂质纳米颗粒（Lipid Nanoparticle，LNP）平台；
- 单克隆抗体平台；
- 使用化学上定义的靶向片段与表征明确的siRNA结合的平台；
- 不同短链、单链或双链寡核苷酸的脂质纳米颗粒平台。
如果有足够的初步证据支持，获得认定的平台技术的信息可用于药品的后续申请。申请人获得认定后在后续申请中的潜在好处包括：
- 可以在早期与FDA进行互动，讨论平台技术的建立与使用，包括安全性、纯度、效价或质量等信息；
- 在研发期间实时收到FDA的建议并具有额外沟通的机会；
- 利用先前使用过认定平台技术的产品数据，例如，利用相关产品的批次与稳定性数据作为先验知识，可以完善产品开发研究或支持相似结构产品有效期的外推与确定；
- 能够利用先前使用过认定平台技术产品的某些非临床安全性数据；
- 通过对FDA先前核查结果的考虑，支持融入或使用认定平台技术药品的后续上市申请。
任何涉及与FDA讨论平台技术认定申请有关的会议申请，都应按照电子递交指南和PDUFA会议指南进行，并作为药品IND变更（Amendment）提交。在会议上，申请人和FDA审评部门应讨论：（1）拟用于支持申请的数据；（2）未来的研发与商业化计划。
申请人可以在递交IND的同时或之后的任何时间申请平台技术的认定。申请人在申请认定时应考虑是否有充分的产品特定数据。FDA建议申请人在研发周期足够长时递交认定申请，以确定平台技术认定的适用性。FDA将在收到平台技术认定申请后的90个日历日内做出决定。
当IND处于完全的临床试验暂停（Clinical Hold）状态时，提交的认定申请将被视为不充分。另外，在获得平台技术认定后，如果FDA确定经认定的平台技术不再符合平台技术认定计划的资格要求，FDA可以撤销认定。
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