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奥来恩药政前沿 | 里程碑!FDA加速批准首个NASH新药!

发布时间:2024-03-19

第48期 / 本文由奥来恩团队原创

奥来恩编者按

2024年3月14日,FDA加速批准了Rezdiffra(resmetirom)用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的成人非酒精性脂肪性肝炎(Noncirrhotic Nonalcoholic Steatohepatitis,NASH)。这是FDA批准的全球首款治疗NASH的创新药物,具有重要里程碑意义。在上市前,Rezdiffra已获得了针对该适应症的突破性疗法、快速通道和优先审评。

什么是NASH?

NASH是非酒精性脂肪性肝病(Non-alcoholic Fatty Liver Disease,NAFLD)的一种更晚期形式,随着时间的推移,肝脏脂肪的异常堆积产生脂肪毒性和炎症反应,进而导致肝纤维化和肝功能障碍。NASH通常伴随其他相关健康问题,例如高血压和2型糖尿病。

Rezdiffra为什么能够获批?

Rezdiffra是甲状腺激素β受体(THR-β)的口服选择性激动剂,可减少肝脏脂肪病理性积累,减少脂肪毒性并改善肝功能。




Rezdiffra的安全性和有效性评估是基于一项为期54个月的多中心、随机、双盲、对照的3期试验(MAESTRO-NASH试验)中第12个月的替代终点的分析。该项试验的替代终点是测量肝脏炎症和肝纤维化的程度。

第12个月时的肝活检显示,与接受安慰剂治疗的受试者相比,接受Rezdiffra治疗的受试者中NASH缓解或肝纤维化改善的比例更高。

  • 80mg Rezdiffra组中有26%-27%的受试者达到了NASH缓解且肝纤维化没有恶化的替代终点,100mg Rezdiffra组中达到该终点比例有24%-36%,安慰剂组为9%-13%。

  • 80mg Rezdiffra组中有23%的受试者达到了NASH没有恶化且纤维化改善的替代终点,100mg Rezdiffra组者中有24%-28%达到,安慰剂组中有13%-15%。

Rezdiffra最常见的副作用包括腹泻和恶心。Rezdiffra带有如药物引起的肝毒性和胆囊相关的副作用的警告和注意事项。 




FDA根据加速批准途径批准了Rezdiffra,Madrigal将继续进行上述的MAESTRO-NASH试验,评估Rezdiffra治疗54个月后的临床获益。

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