奥来恩编者按
2024年3月14日，FDA加速批准了Rezdiffra（resmetirom）用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的成人非酒精性脂肪性肝炎（Noncirrhotic Nonalcoholic Steatohepatitis，NASH）。这是FDA批准的全球首款治疗NASH的创新药物，具有重要里程碑意义。在上市前，Rezdiffra已获得了针对该适应症的突破性疗法、快速通道和优先审评。
什么是NASH？
NASH是非酒精性脂肪性肝病（Non-alcoholic Fatty Liver Disease，NAFLD）的一种更晚期形式，随着时间的推移，肝脏脂肪的异常堆积产生脂肪毒性和炎症反应，进而导致肝纤维化和肝功能障碍。NASH通常伴随其他相关健康问题，例如高血压和2型糖尿病。
Rezdiffra为什么能够获批？
Rezdiffra是甲状腺激素β受体（THR-β）的口服选择性激动剂，可减少肝脏脂肪病理性积累，减少脂肪毒性并改善肝功能。
Rezdiffra的安全性和有效性评估是基于一项为期54个月的多中心、随机、双盲、对照的3期试验（MAESTRO-NASH试验）中第12个月的替代终点的分析。该项试验的替代终点是测量肝脏炎症和肝纤维化的程度。
第12个月时的肝活检显示，与接受安慰剂治疗的受试者相比，接受Rezdiffra治疗的受试者中NASH缓解或肝纤维化改善的比例更高。
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80mg Rezdiffra组中有26%-27%的受试者达到了NASH缓解且肝纤维化没有恶化的替代终点，100mg Rezdiffra组中达到该终点比例有24%-36%，安慰剂组为9%-13%。
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80mg Rezdiffra组中有23%的受试者达到了NASH没有恶化且肝纤维化改善的替代终点，100mg Rezdiffra组者中有24%-28%达到，安慰剂组中有13%-15%。
Rezdiffra最常见的副作用包括腹泻和恶心。Rezdiffra带有如药物引起的肝毒性和胆囊相关的副作用的警告和注意事项。
FDA根据加速批准途径批准了Rezdiffra，Madrigal将继续进行上述的MAESTRO-NASH试验，评估Rezdiffra治疗54个月后的临床获益。
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