第34期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
近期，FDA药品评价与研究中心（CDER）正在向公众征求意见，以了解临床试验设计和执行创新的现状。CDER正在从内部与外部利益相关者那里收集信息，以了解将创新的临床试验方法纳入药物开发项目中的障碍和促进因素。通过提供科学和监管的建议以及指导来促进药物开发是CDER的使命。随着对疾病生物学与分子药理学理解的不断加深、药物发现的进展以及新型治疗平台的增加（均有可能改变针对罕见病和常见慢性病患者的有前景的新疗法的开发），CDER正在不断地发展，以应对药物开发领域的变化，需要创新的临床试验设计和创新的实施方法、不断扩展的药物开发工具以及更广泛地利用真实世界数据来支持决策。
近年来，CDER在努力推动临床试验创新，包括举办公开研讨会、发布指南、成立工作组、以及建立创新计划和公私合作关系等多种方式。CDER针对临床试验创新开展的一系列活动范围广泛，涵盖药物开发项目、治疗领域和科学学科，例如，复杂的创新试验设计（CID）项目、模型引导的药物开发（MIDD）、真实世界证据（RWE）、罕见疾病终点进展（RDEA）、以患者为中心的药物开发（PFDD）和数字健康技术（DHTs）；药物开发生命周期中的人工智能和机器学习；药物开发工具认证计划；通过创新临床试验，提高代表性不足人群（包括种族和族群）受试者的入组人数；创新临床试验设计与实施相关的国际协调工作等。
这些努力在有效地设计和开展临床试验方面取得了成功，证明了临床试验创新的价值。然而，将创新的临床试验方法纳入药物开发计划仍然存在的一定挑战和机会，需要进一步探讨。因此，CDER计划与Duke-Margolis健康政策中心（Duke-Margolis Center for Health Policy）共同举办公共研讨会，会议时间为2024年3月19日至20日。
CDER现就如何成功将创新的临床试验方法纳入药物开发计划以及CDER未来与临床试验创新相关的工作方向向公众征求意见与建议，以下（包括但不限于）为拟讨论解决的问题：
一、在临床试验设计、开展和执行中采纳和实施创新方法的主要挑战或障碍（包括预测或实际）是什么？若适用，请提供与下列类别相关的具体示例：
1）监管和合规性考虑因素（Regulatory and Compliance Considerations）
- 关于新技术应用及成功纳入到现有基础设施或工艺的未知因素
- FDA法规和政策应用于新技术的不确定性
- 遵守药物临床试验管理规范（GCP）
- 研究者的监督和职责
- 数据质量
2）以患者为中心的试验设计和招募创新（Patient-Centricity and Recruitment Innovations）
- 关注患者安全性
- 患者招募与参与
- 知情同意
3）临床试验设施和组织文化（Clinical Trial Infrastructure and Organizational Culture）
- 技术和分析能力（数据收集、管理和分析）
- 临床试验机构的组织文化
- 创新方法及其执行方式的信息不足
- 试验机构的能力
4）总体性障碍（Overarching Barriers）
- 利益相关者之间的合作和沟通（如申请人、CRO、网络、临床试验中心）
- 理解和熟悉新方法和技术
二、提供实例说明将新的创新融合到现有项目或系统中特别具有挑战性。CDER或其他机构可以采取哪些具体措施来加强临床试验设计、实施和执行中创新方法的实施和选择？
三、某些治疗领域或试验类型在实施创新方法时是否面临独特的障碍或挑战？若是，请解释。
四、当尝试在新的领域（如新的治疗领域或不同的试验类型）应用新方法时会出现什么挑战？随着创新的规模化和广泛实施，哪些考虑因素会变得更加重要？临床研究公司的利益相关者如何有效地解决这些问题？
五、在实施新的临床试验创新时，加强和协调与CDER（例如，审核部门、合规/检查机构）或FDA其他利益相关者之间沟通的有效方法是什么？请描述可能从加强沟通或协调中受益的具体利益相关者、领域或方面。
这则公共通告将在2024年4月19日截止。如公众希望在公共研讨会上讨论他们的意见，则须于2024年1月19日之前提交。我们欢迎新药公司积极参与讨论，及时向FDA提出新药临床开发面临的挑战与困境以及相应的意见与建议，并在公共研讨会上进行详细讨论。
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参考来源：
[1] CDER’s meeting. Enhancing Adoption of Innovative Clinical Trial Approaches. October 11, 2023. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/enhancing-adoption-innovative-clinical-trial-approaches-03192024.
[2] Duke-Margolis Center for Health Policy. FDA Convening: Enhancing Adoption of Innovative Clinical Trial Approaches. https://healthpolicy.duke.edu/events/enhancing-adoption-innovative-clinical-trial-approaches.
