第31期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
近年来，国内外监管机构对真实世界数据（Real-World Data，RWD）与真实世界证据（Real-World Evidence，RWE）的重视程度持续增加。自从FDA在2018年12月发布RWE计划框架以来，已陆续发布了一系列指南，如《使用RWD/RWE递交药品与生物制品资料》等指南，具体内容详见《奥来恩药政前沿》（第7期）。同时，2023年6月22日，EMA在一份研究综述中也明确肯定了RWD在解决研究问题和支持监管决策方面的潜力，相关内容详见《奥来恩药政前沿》（第23期）。值得一提的是，2023年9月，FDA发布了《使用真实世界数据与真实世界证据支持药品与生物制品监管决策的考量》的指南终稿，进一步评估RWE在药物监管决策中的潜在应用。该指南涵盖了以下主要内容：
2、对使用RWD的非干预性研究的监管考量
计划使用非干预性研究来支持新药上市申请的申请人，应该在药物开发早期与FDA进行沟通。FDA建议申请人在研究方案与统计分析计划（Statistical Analysis Plan，SAP）定稿前，将两份文件草案提供给FDA，以获得审评意见。
（2）获取RWD(Access to RWD)
申请人必须确保他们能够根据要求为支持上市申请的临床试验提供患者层级（Patient-level）的RWD，如果不能，可通过第三方向FDA提供以支持上市申请，如第三方的Pre-IND或第V类药物主文件(Drug Master File，DMF)。
（3）研究监查(Study Monitoring)
研究监查是确保药物关键质量控制活动之一，对确保研究是按照方案进行、提交给FDA的数据可靠、以及数据进行适当的保护至关重要。对于非干预性研究，监查应从RWD来源的数据提取开始，并重点关注受试者的保护以及维持数据完整性。必要时，FDA鼓励申请人使用基于风险的质量管理方法来监查研究。
（4）安全报告(Safety Reporting)
[1]. FDA. FDA Guidance for Industry: Considerations for the Use of Real-World Data and Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. August, 2023.
[2]. 《奥来恩药政前沿》第7期：FDA行业指南与动态：使用真实世界数据与真实世界证据向FDA递交药品与生物制品申报资料。2022年11月04日。https://mp.weixin.qq.com/s/snbsAbxGGjnnhkHLbbqXWg.
[3]. 《奥来恩药政前沿》第23期：使用RWE支持欧盟监管决策的现状及计划。2023年07月21日。https://mp.weixin.qq.com/s/KdODwgM52eF-nkfx07_f0A.
