第23期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药
由监管机构主导的研究所获得的真实世界证据（Real-World Evidence，RWE），可以作为其他来源证据的补充，包括临床试验，以支持监管机构的监管决策。然而，RWE在药物研发早期的使用经验还较少。2023年6月22日，欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）发布了一份研究综述，评估了2021年9月1日至2023年2月7日期间使用监管机构主导的真实世界数据（Real-World Data，RWD）研究的经验，描述了RWD研究对于解答研究问题以及支持监管决策的实用性。
根据2025年欧洲药品监管网络战略（European Medicines Regulatory Network（EMRN）Strategy to 2025）以及2025年监管科学战略（Regulatory Science Strategy to 2025），EMA与EMRN正在努力建立一个可持续的框架，以便更好地将RWD/ RWE与随机对照试验（Randomized Controlled Trials，RCT）的金标准整合到药物开发、批准及监督的全生命周期监管决策中。
在该研究综述中，共包括了61项用于支持监管决策的RWD研究，其中30项研究已经启动，有27项研究已完成，3项正在进行中。研究主题包括药物安全性、药物使用和疾病流行病学研究，以及与临床运营和临床试验的设计与可行性相关的研究。许多与安全性、药物使用和疾病流行病学相关的研究被认为是可行的，而与申请人研究设计或临床运营相关的研究主题则被认为可能不可行。研究被认为不可行的最常见原因包括该药品在现有的数据库中没有处方，或者该药品未在数据来源的国家获得使用授权；另一个常见原因则是在现有的数据库中没有充分获得有意义的结果，如疾病或不良事件。
根据研究综述2021-2023年RWD研究的经验表明，RWD在用于解决各种监管背景下的证据差距方面具有较大潜力，同时也存在许多需要应对的挑战和机遇。EMA在该报告中提供了一些建议。例如，增加可获得的额外数据来源的数量、规模和类型，将数据来源扩大到初级医疗机构之外和更多国家中，包括二级医疗机构电子健康记录、生物样本库、疾病或患者注册信息、具有更广泛地域代表性的数据来源等。此外，EMA还针对如何加速获得RWE，更早鉴别研究需求以及在药监机构和研究申请人之间建立密切合作等方面提供了建议。
EMA将会继续致力于实现欧盟的愿景，即在2025年实现RWE的使用，并确立其对监管决策的价值。在审查中产生的经验教训和建议将会指导大数据指导小组（Big Data SteeringGroup，BDSG）的工作，并进一步为数据分析与真实世界询问网络（Data Analysis andReal-World Interrogation Network，DARWIN）的建立提供信息。
奥来恩将持续关注EMA发布的相关指南，欢迎大家订阅药政前沿栏目。若您有任何问题也欢迎与奥来恩咨询与交流（17761872613）。
参考来源：
[1]. EMA. Real-world evidence framework to support EU regulatory decision-making. June 23, 2023.
[2]. RegulatoryFocus. RWD supports regulatory decisions in Europe, but more sources areneeded. June 26, 2023.
