第21期 / 本文由奥来恩团队原创
奥来恩编者按
中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药
在今年6月23日于美国费城举办的SAPA“细胞和基因治疗年会”上，FDA生物制品评价与研究中心（Center of Biologics Evaluationand Research，CBER）主任Peter Marks博士做了题为“Expediting the Development and Availability of Gene Therapy”的会议主题报告。为了帮助专注于细胞与基因治疗研发的中国研发公司充分了解FDA CBER的动态和发展，我们在本期《奥来恩药政前沿》对FDA的有关计划进行总结报道，以帮助中国公司了解并充分利用FDA的有关程序，期待其在研产品尽早通过IND申请和完成临床研究，并再接再厉成功获得上市申请（BLA）批准、早日实现在美国上市，造福患者。
Marks主任谈到了基因治疗现状及面临的生产、临床研发与全球注册三个方面的挑战，并介绍了FDA CBER加快基因治疗产品的研发和批准上市的下列举措：
通过研究推动细胞和基因治疗生产技术（Advancing manufacturing technologies for cell andgene therapy through research）
细胞和基因治疗产品非常复杂，因此，为了确保这些新兴产品在商业规模生产上保持一致，需要不断进一步开发先进的制造和测试平台。FDA CBER成立了先进技术团队（CBER Advanced TechnologiesTeam，CATT），建立了先进技术计划（Advanced Technology Program）以提供互动机制来促进CBER与先进制造和测试技术的创新者或开发者之间的对话。CBER已授予多项研发资金和合同以支持研究项目，用以支持研究和改进生物产品的制造，包括研究和开发创新的监测和控制技术。
更明确地定义加速批准在基因治疗研发的运用（Work to more clearly define the use of acceleratedapproval for gene therapy）
由于基因治疗产品主要是针对严重或危及生命的、缺少治疗手段的罕见病，在最初上市时获益-风险（Benefit-Risk）评价上可以接受一定程度的不确定性（Uncertainty）。许多基因疗法开发中内在的科学有可能促进生物标志物作为临床终点的使用。例如，FDA在今年6月22日批准了第一个通过加速批准途径获批的基因疗法Elevidys®，用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）的儿科患者。
探索FDA和其他药监机构同时接受递交和审评产品上市申请（Exploring concurrent submissions and product reviewwith other regulatory authorities）
目前，各国对基因和细胞治疗产品的研发政策和上市要求不一致，给这类产品的全球研发带来困难。由于基因治疗产品针对的患者人数在一个单独的国家可能很少，不仅给临床研发招募病人带来挑战，同时也很难从商业角度证明开发的可行性。FDA正在和其他国家特别是高收入国家（例如英国、日本和其他欧盟国家）的药监机构探索合作的可能，制定统一的要求并参照Project ORBIS模式建立同步产品上市申请审评。
加速治疗罕见病研发沟通试点计划（Operation Warp Speed for Rare Diseases communicationpilot）
FDA CBER计划在今年秋季推出“加速治疗罕见病研发沟通试点计划”，旨在进一步加快具有临床高需求的罕见病治疗产品的研发进程。符合该试点计划的研发产品用于治疗危及生命的遗传性疾病、并且早期研发已经表现出有希望的疗效。获得加入该试点计划的在研产品可以在最初的会议后根据项目需要随时和FDA CBER通过邮件或会议进行非正式沟通（Informal Interactions）。
奥来恩公司代表在Peter Marks博士报告的会上及会后与他交流了一些中国公司关注的问题，例如FDA CBER如何看待IITs（Investigator Initiated Trials）数据，加速研发通道在基因治疗产品研发上的运用等。若您有任何问题欢迎与奥来恩咨询与交流（17761872613）。
