第19期 / 本文由奥来恩团队原创
中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药
2020年初新冠疫情的爆发给全球范围内临床试验的开展带来了巨大的阻碍，在传统临床研究中心开展临床试验变得异常困难。因此，新药研发公司（申请人）开始积极推进远程临床试验，即去中心化临床试验（DecentralizedClinical Trial，DCT）。5月1日，FDA发布了药品与生物制品以及医疗器械的DCT指南草案，为申请人开展DCT提供了一些指导性建议。
DCT，指在一个临床试验中部分或者所有试验相关的活动发生在传统的临床研究中心以外的地点，包括受试者家中、当地卫生保健场所或附近的实验室等。DCT通常与数字健康技术（Digital Health Technology，DHT）一起使用，以便能远程捕捉到受试者的健康信息，如血压、血糖、肺活量等。相比传统临床试验模式，DCT有可能招募到多样性更广泛的患者群体，且对于一些需要照顾家庭和孩子的患者或者受疾病影响行动不便的患者更加友好。FDA对于研究性治疗产品DCT的法规要求与传统临床试验一样。为了更高效地开展DCT，FDA在以下几个方面提出了一些建议。
• DCT设计
• 远程临床试验访视和临床试验相关活动（Remote Clinical Visits and Clinical Trial-Related Activities）
• 数字健康技术（DHT）
• 知情同意和伦理委员会（IRB）监查（Informed Consent and Institutional Review Board Oversight）
• DCT中的研究产品（Investigational Products in a DCT）
• 研究产品的包装和运输（Packaging and Shipping of Investigational Products）
• 安全性监测计划（Safety Monitoring Plan）
• 开展DCT使用的软件（Software Used in Conducting DCTs）
为了便于检查，DCT应该设有一个实际的地点，可以审查所有受试者的试验相关记录和试验人员，该地点应该在FDA的1572表中列出。当DCT采用非劣效性试验（Non-inferiority Trial）设计时应该咨询FDA审评部门。
如果不需要面对面就诊（In-person Visit）的话，研究者应该考虑远程医疗就诊（Telehealth Visit），并在试验方案中明确每种就诊方式适用的时机；对于一些特定的试验相关活动，应该由受过适当训练并具备相应资格的试验人员进行；每次远程就诊都应该确认试验受试者的身份并填写完成相应的病例报告表和其他文件；试验方案应该明确如何评估和管理远程确认的不良事件。
此外，申请人应该确保DCT中使用的DHT对于所有试验受试者都是可获得且适用的。远程获得知情同意是DCT的一部分，并需要IRB监查以确保该过程是满足要求且合适的。
在试验方案中应该描述如何保持研究产品（Investigational Product，IP）在运输过程中的物理完整性和稳定性，如何追踪和记录受试者收到IP的过程，以及研究者或受试者归还或处理未使用IP的过程和该过程的记录方式。DCT试验人员应该在接触、包装、运输和追踪IP的步骤和记录等方面接受相应培训。运输IP必须符合当地的法律法规。申请人还应该实施安全性监测计划以确保试验中受试者的安全和福利。在DCT中选用软件时应该考虑到软件平台的多样性、操作培训以及试验数据的递交等问题。
DCT的应用可以一定程度上弥补传统临床试验的劣势，但目前在数据存储、管理以及治疗药物的运输、使用等方面仍存在着一定的挑战。随着科技的发展，DCT的应用将会持续增长，DCT与传统模式的结合在未来也会更普遍。
参考来源：
[1]. FDA website. Decentralized Clinical Trials for Drugs, Biological Products, and Devices. May 1, 2023.
[2].FDA website. CDER Conversation: The Evolving Role ofDecentralized Clinical Trials and Digital Health Technologies. May 2, 2023
