感谢大家参加了3月9日由奥来恩主办的FDA孤儿药认定直播分享并进行了踊跃互动。我们汇总了直播过程中收到的所有问题，并对每个问题逐一进行了解答，希望对您有所帮助！我们在今年二月份配合国际和FDA罕见病日，开展了孤儿药认定和研发的免费义务咨询。为了支持这次直播，我们把免费咨询时间延长至3月31日。欢迎联系我们（17761872613）。让我们共同努力，促进孤儿药的研发！
Andrew Jiang and Aleon Team
"FDA孤儿药认定：FDA Orphan Drug Designation (简称FDAODD)"
中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药
1. 有中国的临床数据，但是尚未在美国开展临床试验，可以申请FDA ODD吗？
解答：可以。这种情况还要看临床前数据。我们有数个依靠中国临床和临床前数据成功获得孤儿药认定的案例。
2. 中药也可以申请FDA ODD吗？
解答：原则上可以，但要看中药类别（是否有确定的药效成份）和支持性数据。
3. FDA ODD申请费用多少？
解答：FDA不收费。
4. 美国有罕见病清单吗？
解答：美国没有FDA发布的罕见病清单，但有罕见病研究机构和非盈利组织提供的参考目录。在递交孤儿药申请时，申请人要提供病人群体人数、信息来源及相关的计算。
5. 同一个产品的FDA ODD的年报和IND的年报是不一样的吗？
解答：是的。一般情况FDA ODD年报的内容相对IND年报较少。
6. 如果在国内开展了罕见病的II期研究，后续对接FDA IND申报，有哪些衔接的问题需要注意？
解答：这个问题比较宽泛，也比较复杂。每个项目都有自己的特点，我们可以具体分析后答复。欢迎联系我们！
7. 贵公司对orphan subset 有经验吗？
解答：奥来恩医药的ODD准备团队对FDA ODD普遍类型及orphan subset都有丰富的申报经验。
8. 贵公司有成功经验吗？
解答：奥来恩医药拥有一个经验丰富的ODD准备团队，已经帮助客户成功申请了20余个FDA ODD（产品类型涵盖化药、单抗、双抗、ADC、RNA、基因和细胞治疗产品）。欢迎联系我们！
9. 贵公司对FDA ODD申请时限有什么建议吗？
解答：数据充分的前提下，申请人越早申请FDA ODD会越好。FDA的要求是在新药上市申请（NDA/BLA）递交前都可以。
10. FDA ODD申请需要US注册代理吗？
解答：FDA要求美国以外的国外公司都需要有US注册代理。
11. 贵公司可以帮忙评估在研项目是否满足FDA ODD申请吗？
解答：可以，欢迎联系我们！
12. 在美国罕见病认证容易吗？
解答：FDA有孤儿药认定和儿童罕见病认定（Rare Pediatric Disease Designation，给予治疗儿童罕见病的在研药物），但没有罕见病认证。
13. 药物有多个不同适应症，其中一个适应症是罕见病，这样可以申请吗？同一个罕见病适应症，不同MOA批准了，是否可以认定？
解答：第一个问题：可以申请，FDA ODD是针对具体罕见病的。
第二个问题：可以申请，FDA ODD主要看申请人的研发数据是否达到FDA的要求。温馨提示：在孤儿药认定上，疾病（disease or condition）和适应症（indication）不是一个等同的概念。Indication是研发公司确定的一个病人群体，有时范围会比较窄。
14. 罕见病流行病学数据很少，有什么FDA认可的收集途径吗？
解答：对于有关罕见病患病率的信息来源，申办者有责任尽一切努力寻找最新和相关的数据。这可能涉及来自数据库和/或参考文献的信息组合。根据我们的经验，对于肿瘤药物，FDA OOPD 接受来自 NIH 的 Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) 和美国癌症协会数据。对于非肿瘤药物，我们需要使用参考文献为我们的流行病率估计提出最有力的论据。
15. 创新药可以在首次IND之前申请么？
解答：可以，只要数据充分满足FDA ODD申请要求即可。
16. 创新药申报策略，是罕见病适应症先申请，还是非罕见病适应症先申请对申办方有利？
解答：这个问题很好，但过于宽泛，也比较复杂。罕见病药物研发有优势，但具体要看申请人的在研产品对各种疾病/适应症的临床/非临床效果、优势和研发成功的前景（是否具有未满足的临床需求、目前竞争产品研发状况和获批上市情况等）。需要针对具体的在研产品做具体分析。欢迎联系我们！
然而，从FDA ODD申请策略来看，只要满足申报要求即可申请。
17. 孤儿药成功获批上市是否意味着有机会获得priority review voucher？
解答：在研产品获得FDA ODD并最终成功上市后，并不能获得priorityreview voucher。产品获得FDA 孤儿药研发办公室授予Rare Pediatric Disease (RPD) Designation并成功上市后，才有可能获得priority review voucher。但这个政策有失效期。
18. 对于同靶点competitor的产品已经拿到Accelerated Approval的情况下，还能针对同一个indication申请FDAODD吗？
解答：可以（如果不是同一个产品的话）。获得FDA ODD的在研产品不需要具有未满足的临床需求。
19. 如果一个产品拿到FDA ODD的indication不是initialNDA的indication，是否还能减免申请费？
解答：这个要看具体情况。我们上面也说了，disease和indication在FDA ODD上是不同的概念。FDA ODD的疾病范围在满足条件下一般更广。如果申请的NDA indication 影响的病人群体没有超出获得的孤儿药认定的疾病范围，仍然可能获得NDA/BLA申请费免除。这种情况要提前和FDA沟通确认。
20. 获得FDA ODD后，临床研究的减税适用于中国的申请人吗？
解答：这个问题很好，获得FDA ODD认定的财务激励包括减税（TaxCredit），适用所有申请人在美国的报税。
21. 产品适应症有两个，其中一个为罕见病，获得FDA ODD后，如何享受优惠？
解答：所有优惠只适用与罕见病相关的费用。
参考来源：
[1] Office of Orphan Products Development. https://www.fda.gov/about-fda/office-clinical-policy-and-programs/office-orphan-products-development.
[2] 21 CFR 314.54.
[3] 奥来恩孤儿药申报经验。
