关于CAR T和基因治疗产品！FDA发布两篇最新行业指南草案

发布时间：2022-03-21

第46期 / 本文由奥来恩团队原创

本期看点：FDA发布两篇行业指南草案，分别关于CAR T和基因治疗产品；阿斯利康和默沙东联合开发的乳腺癌新药获FDA批准；全球首个基础胰岛素GLP-1RA注射液获NMPA批准；多款新药获药监机构特殊审评认定。

中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药

法规政策

【FDA】FDA发布关于CAR T细胞产品研发的行业指南草案

近日，FDA发布行业指南《CAR（Chimeric Antigen Receptor）T细胞产品研发的考量》草案。该指南旨在协助申请人开发CAR T细胞产品，其中针对性地提供了关于化学成分、生产制造与质量控制（CMC）、药理学和毒理学以及临床（包括临床药理学）研究的建议。此外，指南中的很多信息同样也适用于其他基因修饰的淋巴细胞产品，比如CAR NK（NaturalKiller）细胞或TCR（T Cell Receptor）修饰的T细胞。

来源：FDA官网

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https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-development-chimeric-antigen-receptor-car-t-cell-products

【FDA】FDA发布关于人类基因治疗产品的行业指南草案

近日，FDA发布最新行业指南《涉及人类基因组编辑的人类基因治疗产品》草案，为申请人开发结合人类体细胞基因组编辑（Genome Editing, GE）的人用基因治疗产品提供建议。该指南主要针对在研究性GE产品的IND（Investigational New Drug）申请中应该包含哪些信息用于评估其安全性和质量给出明确的建议。这些信息涉及产品设计、化学成分、生产制造与质量控制（CMC）、产品测试等研发内容，以及临床前研究和临床试验研究等。

来源：FDA官网

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https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/human-gene-therapy-products-incorporating-human-genome-editing

新药审批

【FDA】首个在早期乳腺癌中靶向BRCA的药物获批

近日，阿斯利康和默沙东联合开发的Lynparza（olaparib）获FDA批准，用作BRCA种系突变（Germline BRCA-mutated, gBRCAm）、HER2阴性的高危早期乳腺癌患者的辅助治疗，这些患者在手术前或术后已经接受过化疗。Lynparza是唯一获批在早期乳腺癌中靶向BRCA的药物。