FDA发布行业指南-缓解非人灵长类动物供应受限问题

发布时间：2022-02-14

第43期 / 本文由奥来恩团队原创

本期看点：第二款获得FDA正式批准的COVID-19疫苗面世；FDA发布2项最新行业指南；首个治疗葡萄膜黑色素瘤的药物获FDA批准；国内首个IDH1抑制剂获NMPA批准；基石药业、远大医药创新产品获NMPA批准；多款产品获药监部门特殊审评认定。

中美双报_FDA IND/NDA/BLA_新药注册-奥来恩医药

COVID-19

又一个！第二款COVID-19疫苗获FDA批准

1月31日，Moderna的COVID-19疫苗获得FDA批准，且后续将以“Spikevax”的名字上市，用于18岁及以上群体COVID-19的预防。此次批准主要基于两个方面：一，Spikevax在安全性、有效性以及生产质量方面均满足FDA的上市要求；二，该疫苗自2020年12月18日获得紧急使用授权（EUA）使用至今，数据信息丰富。Spikevax是自疫情爆发以来FDA正式批准的第二款COVID-19疫苗。

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来源：FDA官网

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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/coronavirus-covid-19-update-fda-takes-key-action-approving-second-covid-19-vaccine

法规政策

【FDA|指导原则】FDA发布ADC药物临床药理学研究行业指南草案

近日，FDA发布关于抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugates, ADC）临床药理学研究行业指南的草案。该指南描述了FDA现阶段对ADC药物开发中临床药理学方面的一些考量和建议，包括生物分析方法、剂量策略、剂量/暴露量-反应分析、内在因素、QTc评估、免疫原性以及药物-药物相互作用（DDIs）。

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来源：FDA官网

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https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/clinical-pharmacology-considerations-antibody-drug-conjugates-guidance-industry

【FDA|指导原则】FDA发布行业指南-缓解非人灵长类动物供应受限问题

近日，FDA发布一份行业指南，指南描述了FDA针对COVID-19大流行期间出现的非人灵长类动物（用于非临床毒理学评价）供应受限问题，对新药研发在非临床方面的考虑，旨在帮助申请人缓解这一难题。

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来源：FDA官网

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https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/nonclinical-considerations-mitigating-nonhuman-primate-supply-constraints-arising-covid-19-pandemic

新药审批

【FDA|上市】首个治疗葡萄膜黑色素瘤的药物获FDA批准

近日，Immunocore的KIMMTRAK^®（tebentafusp-tebn）获FDA批准，用于治疗HLA-A*02:01阳性的不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤（uveal melanoma, UM）成人患者。KIMMTRAK是首个且唯一一个FDA批准用于治疗UM的药物，同时也是第一个获得批准的T细胞疗法（T Cell Receptor, TCR）。

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来源：Immunocore官网

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https://ir.immunocore.com/news-releases/news-release-details/immunocore-announces-fda-approval-kimmtrakr-tebentafusp-tebn

【NMPA|上市】国内首个IDH1抑制剂获NMPA批准

2月9日，基石药业宣布，NMPA已批准同类首创药物拓舒沃^®（艾伏尼布片）的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML），为该患者人群提供了新的精准治疗选择。

拓舒沃^®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。2020年，拓舒沃^®被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。

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来源：基石药业官网

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https://www.cstonepharma.com/html/news/3062.html

【NMPA|上市】远大医药钇[90Y]树脂微球获NMPA批准

近日，NMPA官网公示，远大医药钇[90Y]树脂微球获批上市，用于肝癌治疗。钇[90Y]树脂微球是全球最早研发且第一个获得美国FDA正式批准的放射性微球产品。它采用全球领先的介入技术，将钇[90Y]树脂微球注入肝脏血管，释放高能量β放射线，能近距离瞬时杀灭肿瘤细胞，对正常肝组织和周围环境几乎无影响。

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来源：NMPA官网

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https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220209100101132.html

【FDA|特殊审评】迪哲DZD9008获FDA突破性治疗认定

近日，迪哲医药DZD9008获FDA突破性治疗认定，用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者。DZD9008是其自主研发的针对EGFR/HER2 20号外显子插入突变设计的全球首创小分子化合物，首选适应症为治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌，目前处于国际多中心II期单臂关键性临床试验阶段。

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来源：迪哲官网

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http://www.dizalpharma.com/news/detail?id=19

【FDA|特殊审评】Karyopharm的ELTANEXOR获FDA孤儿药认定

近日，Karyopharm Therapeutics Inc.的Eltanexor获FDA孤儿药认定，用于治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes, MDS）。Eltanexor是一种新型的口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物。

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来源：Karyopharm官网

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https://investors.karyopharm.com/2022-01-24-Karyopharm-Receives-Orphan-Drug-Designation-from-FDA-for-Eltanexor-for-the-Treatment-of-Myelodysplastic-Syndromes

【FDA|特殊审评】Theseus Pharmaceuticals的THE-630获FDA孤儿药认定

近日，Theseus Pharmaceuticals, Inc.的THE-630获FDA孤儿药认定，用于治疗晚期胃肠道间质瘤（gastrointestinal stromal tumors, GIST）。

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来源：Theseus官网

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https://ir.theseusrx.com/2022-02-02-Theseus-Pharmaceuticals-Receives-U-S-FDA-Orphan-Drug-Designation-for-THE-630-for-the-Treatment-of-Advanced-Gastrointestinal-Stromal-Tumors-GIST

【FDA|特殊审评】Senhwa的PIDNARULEX获FDA快速通道认定

近日，Senhwa Biosciences, Inc.的Pidnarulex获FDA快速通道认定，用于治疗携带BRCA1/2、 PALB2或其他同源重组缺陷突变的乳腺癌和卵巢癌患者。

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来源：Senhwa官网

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https://www.senhwabio.com/en/news/20220125

【NMPA|特殊审评】两款药物纳入拟突破性治疗品种

近日，CDE信息公示，两款药物纳入拟突破性治疗品种：

1. 箕星药业科技（上海）有限公司的CK-3773274片，拟用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，可改善患者的健康状况、功能分级（纽约心脏病协会[NYHA]分级）和运动能力；

2. 上海联拓生物科技有限公司的Mavacamten胶囊，拟用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状。

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来源：CDE官网

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https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c