第40期 / 本文由奥来恩团队原创
本期看点：疫情方面，Moderna和Pfizer新冠疫苗加强针适用人群扩大；法规方面，CDE发布最新临床研发指导原则，强调患者需求；新药审批方面，罕见病真性红细胞增多症新药获FDA批准，多款新药获得药监部门特殊审评认定。
COVID-19
Moderna和Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗加强针紧急使用授权扩大获FDA批准
11月19日，FDA修正了Moderna和Pfizer-BioNTechCOVID-19疫苗单次加强针的紧急使用授权（Emergency UseAuthorization, EUA）。修正后，适用人群为所有完成接种第一针（获得FDA紧急使用授权或者批准上市的疫苗）的18岁及以上个体。
此前，Moderna和Pfizer-BioNTechCOVID-19疫苗单次加强针获得FDA紧急使用授权，适用人群为：65岁及以上个体；有较高风险发展为重症COVID-19的18至64岁个体；经常在工作场所或者工作中接触到SARS-CoV-2病毒的18至64岁个体。此次修正后，适用人群扩大至所有18岁及以上人群，条件为已经接种Moderna和Pfizer-BioNTechCOVID-19疫苗第一针至少六个月或者JanssenCOVID-19疫苗至少两个月。
来源：FDA官网
法规政策
【NMPA|指导原则】CDE发布最新临床研发指导原则，强调患者需求
11月19日，CDE正式发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。该指导原则从患者需求的角度出发，对抗肿瘤药物的临床研发提出建议，以期指导申请人在研发过程中，落实以临床价值为导向，以患者为核心的研发理念。其中，主要从两个方面进行了描述：以患者需求确定研发立题；体现患者需求的临床试验设计。
来源：CDE官网
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https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/ef7bfde96c769308ad080bb7ab2f538e
新药审批
【FDA|上市】罕见血液病新药获FDA批准
11月12日，PharmaEssentia Corporation的Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft)注射液获FDA批准上市，用于真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）成人患者的治疗。Besremi是FDA批准的首个不用考虑患者治疗史的真性红细胞增多症治疗药物，同样也是首个专门批准用于真性红细胞增多症的干扰素疗法。
真性红细胞增多症是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病，会导致红细胞过度增殖。
来源：FDA官网
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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-blood-disease
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【NMPA|上市】国家药监局附条件批准恩沃利单抗注射液上市
近日，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准四川思路康瑞药业有限公司申报的恩沃利单抗注射液上市，该药品为我国自主研发的创新PD-L1抗体药物，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤患者的治疗，包括既往经过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者以及既往治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他晚期实体瘤患者。
恩沃利单抗注射液为重组人源化PD-L1单域抗体Fc融合蛋白注射液，可结合人PD-L1 蛋白，并阻断其与受体PD-1的相互作用，解除肿瘤通过PD-1/PD-L1途径对T细胞的抑制作用，调动免疫系统的抗肿瘤活性杀伤肿瘤。
来源：NMPA官网
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https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/20211125145106104.html
【FDA|特殊审评】特瑞普利单抗新适应症获FDA孤儿药认定
11月15日，Coherus BioSciences, Inc.和上海君实生物医药科技股份有限公司联合开发的特瑞普利单抗（Toripalimab）获FDA孤儿药认定，用于治疗食管癌（Esophageal Cancer）。
Toripalimab 是一种抗PD-1单克隆抗体，能够阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用以及增强受体内化（内吞作用）。食管癌是一种发生在食管内壁上皮组织的恶性肿瘤。据美国癌症协会（American Cancer Society, ACS）统计，食管癌在美国每年新增约19,000例确诊以及15,000例死亡。而中国食管癌的年平均死亡率为1.3~90.9/10万，属于高发国家。
来源：Coherus官网
【FDA|特殊审评】Molecular Templates的MT-6402获FDA快速通道认定
11月18日，Molecular Templates, Inc.的MT-6402获FDA快速通道认定，用于治疗PD-L1表达的非小细胞肺癌（Non-small Cell Lung Cancer, NSCLC）。MT-6402属于该公司开发的第三代工程化毒素体（Engineered Toxin Bodies, ETBs），通过多种机制靶向PD-L1以诱导强力的抗肿瘤作用。
来源：Mtem官网
【FDA|特殊审评】Gracell Biotechnologies的CAR-T产品GC012F获FDA孤儿药认定
11月19日，Gracell Biotechnologies Inc.的GC012F获FDA孤儿药认定，用于治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）。GC012F是基于Gracell FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶向CAR-T细胞治疗产品。
多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，是血液系统的第二大常见恶性肿瘤。
来源：Gracellbio官网
【FDA|特殊审评】BioNTech mRNA药物BNT111获FDA快速通道认定
11月19日，BioNTech SE的BNT111获FDA快速通道认定，用于治疗晚期黑色素瘤。BNT111是来自BioNTech FixVac平台的主要候选产品，该平台利用mRNA编码的肿瘤相关抗原的固定组合触发强大且精准的免疫反应以对抗癌症。
BNT111通过静脉给药，是一种治疗癌症的免疫疗法。它编码一组（四种）固定的癌症特异性抗原(针对免疫原性进行了优化)，并以RNA脂质复合物的形式给药。
来源：Biontech官网
【NMPA|特殊审评】艾力斯医药甲磺酸伏美替尼片纳入拟突破性治疗品种
11月23日，上海艾力斯医药科技股份有限公司的甲磺酸伏美替尼片纳入拟突破性治疗品种并开始公示，拟用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。
来源：CDE官网
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https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731
【EC|特殊审评】亚盛医药OLVEREMBATINIB获欧盟委员会孤儿药认定
11月22日，亚盛医药Olverembatinib (HQP1351)获欧盟委员会（European Commission, EC）孤儿药认定（Orphan Designation），用于治疗慢性粒细胞白血病(chronic myeloid leukemia, CML)。在欧盟，要想申请孤儿药认定，相应适应症的患病率不能超过1/2000。
来源：Prnewswire官网
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https://www.prnewswire.com/news-releases/ascentage-pharmas-olverembatinib-granted-orphan-designation-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-chronic-myeloid-leukemia-301429860.html
https://www..europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview
近期会议
• FDA, 2021.11.30, November 30, 2021:Antimicrobial Drugs AdvisoryCommittee Meeting Announcement
• FDA, 2021.12.08,Clinical Investigator Training Course(CITC) Update
• FDA, 2021.12.08, December 8, 2021 Meeting of the Cardiovascular and Renal Drugs AdvisoryCommittee Meeting Announcement
