LAVA Therapeutics的LAVA-051获FDA孤儿药认定 | 2021.10.15~10.28

FDA

LAVA Therapeutics的LAVA-051获FDA孤儿药认定

10月15日，LAVA TherapeuticsN.V.的LAVA-051获FDA孤儿药认定，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocyticleukemia，CLL）。CLL是一种白血病，其特征是异常淋巴细胞会在外周血、骨髓和淋巴组织中逐渐积累。

来源：LAVA Therapeutics官网

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https://ir.lavatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/lava-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-lava-051

SOM Biotech的SOM3355获FDA孤儿药认定

10月18日，SOM Biotech的SOM3355获FDA孤儿药认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease, HD）。

来源：SOM Biotech官网

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https://sombiotech.com/som-biotech-granted-orphan-drug-designation-by-the-fda-for-som3355/

Intellia Therapeutics的NTLA-2001获FDA孤儿药认定

10月21日，Intellia Therapeutics, Inc.的NTLA-2001获FDA孤儿药认定，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis, ATTR）。

来源：Intellia Therapeutics官网

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https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-us-fda-orphan-drug-designation

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Mereo的ALVELESTAT获FDA孤儿药认定

10月26日，Mereo BioPharma Group plc的Alvelestat获FDA孤儿药认定，用于治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（alpha-1 antitrypsindeficiency, AATD）。

来源：Mereo BioPharma官网

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https://www.mereobiopharma.com/news-and-events/press-releases/2021/mereo-receives-us-orphan-drug-designation-for-alvelestat-in-treatment-of-aatd/mereo-receives-us-orphan-drug-designation-for-alvelestat-in-treatment-of-aatd/

Avidity Biosciences的AOC 1001获FDA快速通道认定

10月18日，Avidity Biosciences, Inc.的AOC 1001获FDA快速通道认定，用于治疗I型强直性肌营养不良（myotonic dystrophy type 1, DM1）。

来源：Avidity Biosciences官网

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https://aviditybiosciences.investorroom.com/2021-10-18-FDA-Grants-Fast-Track-Designation-to-AOC-1001-for-the-Treatment-of-Myotonic-Dystrophy-Type-1

Akero Therapeutics的Efruxifermin获FDA快速通道认定

10月19日，Akero Therapeutics, Inc.的Efruxifermin (EFX) 获FDA快速通道认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（non-alcoholic steatohepatitis, NASH）。

来源：Akero Therapeutics官网

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https://ir.akerotx.com/news-releases/news-release-details/akero-therapeutics-receives-fda-fast-track-designation

Sio Gene Therapies的AXO-AAV-GM1获FDA快速通道认定

10月21日，Sio Gene Therapies Inc.的AXO-AAV-GM1获FDA快速通道认定，用于治疗I型和II型GM1神经节苷脂沉积症（GM1 gangliosidosis）。

来源：Sio Gene Therapies官网

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https://investors.siogtx.com/news-releases/news-release-details/sio-gene-therapies-announces-granting-fda-fast-track-designation

NMPA

三款药物纳入拟优先审评品种

近日，CDE信息公示，三款药物纳入拟优先审评品种：
1.乐普生物科技股份有限公司的普特利单抗注射液，拟用于既往接受一线及以上系统治疗失败的高度微卫星不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）的晚期实体瘤患者的治疗；
2.罗氏（中国）投资有限公司的Entrectinib胶囊，拟用于治疗NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤；
3.江苏恒瑞医药股份有限公司的SHR3680片，拟用于治疗高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。

来源：CDE官网

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https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731