Camurus的CAM2029获FDA孤儿药认定 | 2021.9.10~9.23

FDA

Incyte的JAKAFI^®新适应症获FDA批准

9月22日，Incyte Corp.的Jakafi^®（ruxolitinib）新适应症获FDA批准，用于一线或二线系统治疗失败的慢性移植物抗宿主病人（cGVHD），适用人群为成人和12岁及以上的儿童。该申请此前曾获得孤儿药和优先审评认定。

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ruxolitinib-chronic-graft-versus-host-disease?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

Camurus的CAM2029获FDA孤儿药认定

9月16日，Camurus的CAM2029（奥曲肽皮下注射液）获FDA孤儿药认定，用于治疗常染色体显性多囊肝病（PLD）。多囊肝病是一种罕见的遗传性慢性疾病，其特征是肝脏中囊肿的进行性生长，可引起严重症状并导致患者生活质量受损。

https://www.camurus.com/pressreleases/

Cantargia的NADUNOLIMAB获FDA孤儿药认定

9月22日，Cantargia AB的Nadunolimab获FDA孤儿药认定，用于治疗胰腺癌。Nadunolimab是一种白介素-1受体辅助蛋白（IL1RAP）结合抗体。

https://cantargia.com/en/press-releases/cantargia-fda-grants-orphan-drug-designation-to-nadunolimab-for-treatment-of-pancreatic-cancer

中美双报、新药注册，尽在奥来恩！

ISA的ISA101b获FDA快速通道认定

9月14日，ISA Pharmaceuticals的ISA101b获FDA快速通道认定，用于治疗人类乳头瘤病毒16型（HPV16）阳性的复发性和转移性口咽癌（OPC）。复发性和转移性口咽癌是一种头颈癌，目前仍有很大医疗需求未被满足。

https://www.isa-pharma.com/isa-pharmaceuticals-receives-fast-track-designation-for-lead-product-isa101b/

BridgeBio的BBP-418获FDA快速通道认定

9月15日，BridgeBio Pharma, Inc.的BBP-418获FDA快速通道认定，用于治疗2i型肢带型肌营养不良症（Limb-girdle MuscularDystrophy Type 2i, LGMD2i）。LGMD2i是一种单基因常染色体隐性遗传病，由FKRP基因的部分功能丧失突变引起，这些FKRP突变会损害α-DG的糖基化——α-DG是一种与稳定肌细胞相关的蛋白质。

https://bridgebio.com/news/bridgebio-pharma-receives-fda-fast-track-designation-for-investigational-therapy-for-the-treatment-of-limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i-lgmd2i

Sage Therapeutics的SAGE-718获FDA快速通道认定

9月15日，Sage Therapeutics, Inc.的SAGE-718获FDA快速通道认定，用于治疗亨廷顿氏病（HD）。HD是一种影响大脑的常染色体显性遗传性疾病，会影响到一个家庭的几代人。

https://investor.sagerx.com/news-releases/news-release-details/sage-therapeutics-receives-fast-track-designation-sage-718

AVEO Oncology的FICLATUZUMAB获FDA快速通道认定

9月20日，AVEO Oncology的Ficlatuzumab获FDA快速通道认定，用于治疗复发性或反复性头颈部鳞状细胞癌（R/R HNSCC）。

https://investor.aveooncology.com/news-releases/news-release-details/aveo-oncology-announces-ficlatuzumab-granted-fast-track

CARISMATherapeutics的CT-0508获FDA快速通道认定

9月21日，CARISMA Therapeutics Inc.的CT-0508获FDA快速通道认定，用于治疗实体瘤。CT-0508是一种人表皮生长因子受体2(HER2)靶向的嵌合抗原受体巨噬细胞(CAR-M)。

https://carismatx.com/carisma-therapeutics-announces-u-s-food-and-drug-administration-grants-fast-track-designation-to-ct-0508-for-the-treatment-of-patients-with-solid-tumors/

亚盛医药的APG-115获FDA快速通道认定

9月23日，亚盛医药的MDM2-p53抑制剂APG-115（alrizomadlin）获FDA快速通道认定，用于治疗经肿瘤免疫治疗后的复发/难治性不可切除/转移性黑色素瘤。APG-115是一种口服、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性

https://www.ascentagepharma.com/zwxw/%e4%ba%9a%e7%9b%9b%e5%8c%bb%e8%8d%afmdm2-p53%e6%8a%91%e5%88%b6%e5%89%82apg-115%e8%8e%b7%e5%be%97%e7%be%8e%e5%9b%bdfda%e5%bf%ab%e9%80%9f%e9%80%9a%e9%81%93%e8%b5%84%e6%a0%bc%ef%bc%8c%e6%b2%bb%e7%96%97/?lang=zh-hant

Marinus Pharmaceuticals的GANAXOLONE获FDA优先审评认定

9月20日，Marinus Pharmaceuticals, Inc.的Ganaxolone获FDA优先审评认定，用于治疗CDKL5（细胞周期蛋白依赖性激酶样5）缺乏（CDD）相关的癫痫。

https://ir.marinuspharma.com/news/news-details/2021/Marinus-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Acceptance-for-Filing-and-Priority-Review-of-New-Drug-Application-for-Ganaxolone-in-CDKL5-Deficiency-Disorder/default.aspx

NMPA

CDE正式发布《注意缺陷多动障碍（ADHD）药物临床试验技术指导原则（试行）》

9月13日，为解决注意缺陷多动障碍（ADHD）治疗药物缺乏，鼓励和推动ADHD药物研发，规范临床研究设计，提供可参照的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，CDE正式发布了《注意缺陷多动障碍（ADHD）药物临床试验技术指导原则（试行）》。

https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/2b0f84e0627bf8d61470246373c36c70

CDE正式发布《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（试行）》

9月13日，为解决临床儿童用药紧缺问题，鼓励药物研发者研发适宜儿童使用的剂型和规格等，在国家药品监督管理局的部署下，CDE正式发布了《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（试行）》。

https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/924cbea7b9ce702f48196eb8f80d5479